关于加快建立“干细胞与再生医学药物量产上市政策”，省发展改革委、省卫生健康委答复如下！
近日，广东省市场监督管理局发布《关于广东省十三届人大三次会议第1037号代表建议答复的函》。
对于代表提出的关于加快建立“干细胞与再生医学药物量产上市政策”，让粤港澳大湾区赢在产业起跑线上的建议，经综合省发展改革委、省卫生健康委意见，现答复如下。
函中明确提出下一步工作思路：
（一）省发展改革委将依职责积极研究促进干细胞与再生医学健康发展的政策措施，配合相关职能部门推动干细胞与再生医学相关技术在粤港澳大湾区先行先试。
（二）省卫生健康委将充分发挥省级干细胞临床研究专家委员会和省级医学伦理专家委员会作用，加强干细胞临床研究管理培训，做好审查、指导工作。按照国家要求结合我省实际，支持粤港澳大湾区有关机构申报干细胞临床研究机构及项目备案，积极探索干细胞临床研究协同创新工作机制。
（三）省药监局将贯彻落实《药品注册管理办法》《药物临床试验机构管理规定》《药物临床试验质量管理规范》等规定及干细胞监管的特殊要求，强化日常监管，优化服务流程，加强政策宣贯及技术指导，配合国家药品监督管理局做好按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品的细胞治疗产品注册相关现场检查、上市后变更的备案、报告事项管理等工作，配合省卫生健康委继续做好干细胞临床研究机构及项目备案工作，加快推进我省干细胞与再生医学产业健康发展。
【 全文如下 】
广东省市场监督管理局
关于广东省十三届人大三次会议
第1037号代表建议答复的函
粤市监办函〔2020〕675号
梁凤仪代表：
您提出的关于加快建立“干细胞与再生医学药物量产上市政策”，让粤港澳大湾区赢在产业起跑线上的建议收悉，经综合省发展改革委、省卫生健康委意见，现答复如下。
干细胞与再生医学是近年来方兴未艾的生物医学新领域，干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。由于具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生。干细胞研究作为近年来医学前沿重点发展领域，展现出了良好发展前景，给某些疑难疾病的有效治疗带来了希望，受到广泛关注。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持，并取得可喜进展。广东作为医药大省，省委、省政府历来高度重视医药产业特别是生物医药产业发展，近年来陆续引进了以中国科学院广州生物医药与健康研究院、中山大学干细胞组织工程实验室、个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室、中科院深圳先进技术研究院等研究机构投入细胞领域相关技术的研发和产业化，对推动我省干细胞与再生医学发展取得了较好成效。但我们也必须看到，在干细胞研究和转化应用快速发展的同时，也出现了一些问题，如机构逐利倾向明显，收取高额费用；干细胞制备标准不统一，质量存在严重隐患等问题；又由于缺乏有效学术、伦理审查和知情同意，使受试者权益难以保障。一些逃避政府监管、缺乏临床前研究数据的干细胞治疗屡禁不止。您的建议分析了当前干细胞与再生医学药物注册主要存在的问题，并给出了具体改进建议，是有利于干细胞与再生医学产业发展的，我们完全赞同。2020年5月28日，省药监局严振副局长带队前往佛山，与您共同围绕建议相关内容进行了深入细致的讨论。该建议现已经阶段性办理完毕。
一、建章立制，规范和促进干细胞临床研究工作
（一）2015年，原国家卫生和计划生育委员会与原国家食品药品监督管理总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》及《关于印发干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）的通知》，随后联合印发《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》（国卫办科教函〔2015〕1071号）、2017年4月6日联合印发《关于加强干细胞临床研究备案与监管工作的通知》（国卫办科教函〔2017〕313号），明确干细胞临床研究应当遵循的原则，对在医疗机构开展的干细胞临床研究予以规范。干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求。干细胞制剂应当符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的要求。
（二）根据国家推进干细胞临床研究工作有关要求，省卫生健康委和省药监局分别于2016年7月19日联合印发《关于成立广东省干细胞临床研究管理工作领导小组的通知》（粤卫函〔2016〕946号）、2016年10月24日联合印发《关于成立广东省干细胞临床研究专家委员会的通知》（粤卫函〔2016〕1377号）、2018年12月25日联合印发《关于进一步加强干细胞临床研究监管工作的通知》（粤卫函〔2018〕1783号）等，成立了广东省干细胞临床研究管理工作领导小组，组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为推进我省干细胞临床研究管理工作提供了组织管理支撑和技术支撑。
二、明确要求，鼓励符合条件的干细胞制剂申报新药
（一）2017年12月18日，原国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（2017年第216号），提出按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品的细胞治疗产品在药学研究、非临床研究和临床研究方面应遵循的一般原则和基本要求，旨在进一步规范细胞治疗产品的研发，提高其安全性、有效性和质量可控性水平，从而推动和促进我国细胞治疗领域的健康发展。
（二）按照2020年1月15日修订的《药品注册管理办法》第五条：“国家药品监督管理局主管全国药品注册管理工作，负责建立药品注册管理工作体系和制度，制定药品注册管理规范，依法组织药品注册审评审批以及相关的监督管理工作。”即干细胞与再生医学药物量产上市相关政策和标准，由国家药品监督管理局制定和发布。按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品的细胞治疗产品注册，均可按照国家药品监督管理局规定药品注册申报的程序和要求予以办理。
三、科学监管，扎实推进干细胞临床研究机构和项目备案
（一）干细胞临床研究机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、备案、信息公开和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。省卫生健康委和省药监局分别将干细胞临床研究监管纳入医疗卫生行业综合监管和药物临床试验机构监管范围，日常监管、有因检查、专项检查相结合，促进监管工作制度化、规范化。
（二）临床研究机构在开展干细胞临床研究项目前，应当按照要求，对干细胞临床研究项目进行学术、伦理审查，将有关立项纸质材料报省卫生健康委和省药监局，由省卫生健康委会同省药监局审核后向国家卫生健康委与国家药监局备案。同时，根据信息公开原则，临床研究机构应当将干细胞临床研究机构和项目有关信息在医学研究登记备案信息系统(网址http://114.255.123.14）公开，并负责保证登记内容的真实性。截至2019年底，我省干细胞临床研究备案机构14家、备案项目9项，但尚无按照药品途径申报干细胞制剂的项目申请。
四、下一步工作思路
（一）省发展改革委将依职责积极研究促进干细胞与再生医学健康发展的政策措施，配合相关职能部门推动干细胞与再生医学相关技术在粤港澳大湾区先行先试。
（二）省卫生健康委将充分发挥省级干细胞临床研究专家委员会和省级医学伦理专家委员会作用，加强干细胞临床研究管理培训，做好审查、指导工作。按照国家要求结合我省实际，支持粤港澳大湾区有关机构申报干细胞临床研究机构及项目备案，积极探索干细胞临床研究协同创新工作机制。
（三）省药监局将贯彻落实《药品注册管理办法》《药物临床试验机构管理规定》《药物临床试验质量管理规范》等规定及干细胞监管的特殊要求，强化日常监管，优化服务流程，加强政策宣贯及技术指导，配合国家药品监督管理局做好按照药品进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品的细胞治疗产品注册相关现场检查、上市后变更的备案、报告事项管理等工作，配合省卫生健康委继续做好干细胞临床研究机构及项目备案工作，加快推进我省干细胞与再生医学产业健康发展。
专此答复，诚挚感谢您对广东省市场监督管理局工作的关心支持。
广东省市场监督管理局
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