重磅干细胞案例：10名Ⅰ型重症糖尿病患者告别胰岛素超过12个月
在名为FORWARD-1/2/3的临床试验中，所有受试者（病程超20年、伴严重低血糖事件）均达到以下关键终点：
功能性治愈指标：
-
糖化血红蛋白（HbA1c） 从基线＞8.2%降至＜7.0%（符合ADA指南目标）
-
目标血糖区间时间（TIR, 70-180 mg/dL） 从49.5%提升至＞93.3%，逼近健康人水平
胰岛素依赖性逆转：
-
外源性胰岛素用量平均减少92%
-
10名患者（83%）在第12个月时完全停用胰岛素
安全性突破：
-
所有患者在第90天后未发生严重低血糖事件（SHEs）
-
治疗相关不良事件均为轻中度，无zimislecel导致的严重不良事件报告
持久性与机制验证：
-
移植胰岛细胞持续分泌葡萄糖反应性C肽（内源性胰岛素标志物），功能维持超12个月
-
疗效持久性验证了"肝门静脉移植后细胞定植"的技术路径：干细胞分化的胰岛细胞在肝脏微环境内建立生理性血糖调控系统
道格·梅尔顿博士，现在是Vertex Pharma的领导，拿着一小瓶由干细胞制成的人类β细胞
多伦多大学健康网络医院（University Health Network）胰腺和胰岛移植项目主任，该研究的第一作者特雷弗·赖希曼（Trevor Reichman）表示，研究中的患者在注入新的胰岛细胞后的几个月内，对胰岛素的需求开始减少，大多数患者在大约六个月时完全停止需要注射胰岛素。他还强调，患者的低血糖症状在治疗后90天内彻底消失。不过，为了防止新注入的胰岛细胞被免疫系统排斥，患者需要长期服用免疫抑制药物。
zimiscel(VX-880)是一种研究用同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法。Zimislecel有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖响应性胰岛素的产生，来恢复身体调节葡萄糖水平的能力。Zimislecel通过输注到肝门静脉中来递送，并且需要长期免疫抑制治疗来保护胰岛细胞免受免疫排斥。
Zimislecel已获得美国美国食品药品监督管理局的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道许可，欧洲药品管理局(EMA)的优先药品(PRIME)许可，并已获得英国药品和保健产品监管机构(MHRA)的创新许可和准入途径(ILAP)下的创新通道。
五大核心优势！
请向右滑动
免责声明：本文信息仅作健康科普参考，不涉及商业宣传，不构成任何建议，如有侵权请联系小编删除。
