多发性硬化症患者的新希望——干细胞疗法
21岁的詹尼弗·莫尔森(Jennifer Molson)和所有这个年纪的女孩一样正常工作学习,努力追求自己的梦想,然而谁也没料到,风华正茂的年纪却诊断为多发性硬化症,这是一种罕见又很残忍的疾病,莫尔森的生活从此被改变,她几乎无法自理,好在接受干细胞治疗后,莫尔森有了奇迹般的变化。
现在的她不用拐杖,不吃药,还与心爱的人举行了婚礼,是干细胞疗法让她重获新生。
01
花样年华,噩耗却突然降临
一天早晨,莫尔森醒来时感觉一只手发麻,当时并未在意,但没想到仅一周时间,她的整个左臂都失去了知觉。
发现事情不妙,莫尔森赶忙赶去医院,没想到噩耗从此降临。
经医生诊断,莫尔森患的是多发性硬化症(MS),这种疾病很罕见,有着“不死的癌症”之称,是一种严重的、终身的,且具有进行性、致残性的中枢神经系统疾病,患者通常会丧失运动、视觉、感觉以及协调能力。
在随后不到五年的时间里,莫尔森病情开始迅速恶化,她什么事都得依靠男友艾伦,艾伦帮她把食物切成小块,帮她洗澡穿衣,当她大小便失禁时,艾伦还要把她带到卫生间里。
随后,莫尔森不得不住进渥太华医院,这里24小时都需要人护理,无论去哪都离不开手杖、助行架或者轮椅。
“胸部以下都没有知觉。” 莫尔森说,“我可以把手伸进沸水,用火烧自己。我摸着一块布,却不知道它是不是砂纸。”她严重的多发性硬化症,对已有药物已经没有任何反应,治愈希望很渺茫。
02
我最大的希望,就是病情稳定
全球大约有2000万多发性硬化症患者,其中,加拿大和美国北部等气候温和地区的女性发病率较高。
多发性硬化症患者的免疫系统不是保护身体免受外来入侵者的破坏,而是反噬其主,对髓磷脂造成严重伤害,而髓磷脂是大脑和脊髓神经纤维的保护层。
最终,这些攻击会变得极具破坏力,摧毁神经和髓磷脂,中断大脑和身体之间的信息传递,导致麻木、行走困难甚至失明等症状。
但不是所有的多发性硬化症患者都有相同的症状表现。复发-缓解型患者的病情时好时坏,他们的症状会持续几天或数周,但在随后的几周、几个月甚至几年里又会缓解。
就大多数这类患者而言,缓解期会越来越短,最终消失,然后进入一个新的阶段,名为“继发-进行性多发性硬化症”。
2002年,莫尔森选择接受治疗,但效果并不理想,她的病情总是反复,是典型的“继发-进行性多发性硬化症”。
已经没有什么方法可以继续治疗莫尔森了,她的医生说,或许干细胞移植可以治疗,但也不一定能够治愈,不过如果过程顺利,至少她的健康不会恶化。
“那时,我最大的希望就是病情稳定。”莫尔森说,“我看着艾伦说,‘如果我不接受这种治疗,但最后却证明它有用,我会后悔终生。’我其实别无选择。”
03
干细胞疗法,让她的人生迎来转机
莫尔森被选中参与一项针对MS的实验性治疗,成为了参加临床试验24名患者中的一员。
在这里,莫尔森接受了化疗和干细胞骨髓移植,当时参加这种高风险实验性疗法的人中,70%的患者病情不再恶化,有了逆转的迹象。
“这绝对不是一件容易的事,比我们之前做过的任何事都难,我非常尊重这些病人,欣赏他们参加实验的勇气,令人惊叹。而他们也从中获得了回报。”给莫尔森进行治疗的医生非常赞叹她的勇气,这是对生的渴望。
治疗的过程很简单,医生从骨髓中提取干细胞,然后他们像治疗白血病一样采用了高剂量的化疗。渥太华的医生们要更加激进,不仅仅是抑制免疫系统,而是杀死它。然后,他们用病人自己的纯化干细胞来重置它。
《柳叶刀》杂志记录了他们的治疗,24名多发性硬化症患者中有23名患者,临床复发和新的脑部病变进展都停止了,7年半后23名患者中还有8名有持续的改善。这种疗法开创了历史先河,它在不借助多发性硬化症药物的情况下,取得了长期疗效,彻底阻止了这种疾病。
他们还将这一结果描述为第一个能对多发性硬化症,达到这种程度的疾病控制和神经恢复的治疗方法。
“大家都在犹豫要不要使用‘治愈’这个词,但那些病人确实被治愈了。”渥太华卫生研究院再生医学计划和斯普罗特干细胞研究中心主任迈克尔·鲁德尼克(Michael Rudnicki)说,“詹尼弗·莫尔森曾经坐在康复中心的轮椅上,无法工作。但现在,她滑雪,上班,结了婚,有了驾照。我认为,这将成为治疗进行性多发性硬化症的新标准。”
的确,任何新的尝试都会有风险,但与直面死亡相比,有希望总归是件好事。在莫尔森身上发生的奇迹让人难忘,干细胞疗法不仅能够缓解多发性硬化症患者的痛苦,并给他们带来了新的生活,相信随着技术的发展,干细胞在临床上治疗多发性硬化症不会太遥远。