美东时间2月28日，美国FDA正式批准了传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，西达基奥仑赛，商品名为Carvykti

 

目前，全球共7款CAR-T免疫细胞疗法上市，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）以及传奇生物的西达基奥仑赛。

 

其中靶向BCMA的包括Abecma和西达基奥仑赛，其他五款均为CD19 CAR-T细胞产品。

 

2021年我国批准2款CAR-T免疫细胞疗法上市

 

多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞不正常增生，致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步，但MM仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，应答时间仅有2-4个月，生存率非常低。

 

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA在浆细胞上自然表达，但在恶性浆细胞上持续高水平表达，同时在正常组织中表达有限。由于BCMA在浆细胞分化过程中被选择性诱导，因此在幼稚和记忆B细胞中几乎不存在。该特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。

 

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

 

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

 

在实验室，技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

 

 

CAR-T细胞疗法正在解决特定复发癌症中未被满足的需求，试验表明，一些患者表现出长期活性和高缓解率。然而，从目前上市的CAR-T免疫细胞疗法的定价来看，上百万元的价格让许多有需求的患者望而却步。

 

随着CAR-T免疫细胞疗法上市后，美国和英国等已经相继将CAR-T细胞治疗纳入保险范畴。在我们国家，商业保险将CAR-T免疫细胞疗法纳入自己的产品保障范围之内。然而，目前的保险措施仍然在探索阶段。对于许多患者而言，高昂的价格仍然是一道阻碍这种疗法走向普罗大众的障碍。

 

科研人员认为，CAR-T细胞抗肿瘤活性的关键是起始供者T细胞具有较高的生物学活性。而已经发生癌变则意味着以T细胞为主体的自体免疫学活性下降或被肿瘤细胞抑制。因此采用存储的癌前免疫细胞制备CAR-T细胞是保证和提高疗效的关键。

 

细胞治疗一次使用长期有效，可以提高患者生活质量。以免疫细胞治疗为核心的医学将成为癌症治疗的另一种途径，细胞治疗的全新时代已经来临！